本周二(7月21日)，国家药监局一则创新药上市的消息引发了不小的震动。其中原因，不只是因为这款罕见病新药给1型发作性睡病患者带来了希望，更重要的是，这款全球同步研发、同步申报的新靶点创新药，在中国率先获批上市，早于美国、日本等国家，这是全球多中心研发的原创靶点创新药，第一次在中国首报首发，因此是一次历史性的突破。用国家药监局负责人的话来说，这是撬动全球创新药的“中国时刻”。

这样的新闻，放在十年前，好像想都不敢想，因为那时候，中国典型新药的上市时间往往要比欧美晚五到七年，因此不少人要想用上创新药，唯一的办法只能是花大价钱远赴海外。谁都知道，五到七年，对一个患者来说意味着什么。

而经过这些年我国药品领域的一系列改革，这段距离不断被缩短，直至这一次，我们实现了全球首发。

中国患者，第一次拥有了“全球最快”的用药权利。这中间发生了什么?哪些关键因素促成了这次历史性的突破?从创新药上市，再到患者用得上、用得起，还有多远的路要走?《新闻周刊》本周视点关注，创新药的“中国首次”。

奥普雷顿片，本周二随着国家药监局批准上市，一种被称作发作性睡病的罕见病患者，可以在中国率先使用这款创新药。

北京大学人民医院睡眠医学科主任 韩芳：发作性睡病是一种以白天犯困为主要特点的一个疾病。因为这种犯困不可控制;还有就是如果遇到高兴的事儿，比如说心情一激动就猝倒。

首都医科大学宣武医院睡眠中心教授 詹淑琴：发作性睡病不是单纯“爱睡觉”，它是一种全面的神经功能障碍疾病。全球1型发作性睡病的患者在200万~300万例，就我们医院来说这个病不少见，我们门诊每年大概接待300例次发作性睡病患者。

对于这种疾病，现有对症药物多以缓解和改善症状为主，疗效有限，本周获批上市的这款药品，是全球首款针对病因治疗的新药。

国家药监局药审中心化药药学一部副部长 刘宗英：我国率先批准的这款“全球新”创新药，是首个针对病因的治疗药物，属于对因治疗的first-in-class药物，也就是新靶点、新机制创新药。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师 李宁：所说的创新药是一大类，但是创新的程度并不一定一致。first-in-class就是这一类靶点以前没有过药物上市，没有过这样的机制，所以这种创新我们称作最原始的创新。

这款创新药由国外跨国药企研发，2026年1月首次在中国申请上市。而在美国，该药在今年2月才首次申请上市。历史性的变化是，这是第一款跨国药企在全球多中心研发的原创靶点创新药，在中国首报首发。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师 李宁：一般来说，在以前，肯定大家侧重的是美国食品药品监督管理局，先把英文的东西准备好之后，再把它翻译成中文或者微调一下，再给中国递交，这起码也需要几个月的时间。但是这次的药首先做好的是中国的上市申报材料，向中国药监局提出了上市申请，这个叫作首报。中国药监局纳入了快速审评途径，经过几个月的审评审批，同意这个药物上市，这就叫首批。

不仅仅在最后的审批环节，事实上，该创新药从Ⅰ期临床试验开始，中国研究团队就已同步参与，这也是该药最终能在中国实现首报首发的重要前提。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师 李宁：以前有可能是其他国家做完Ⅲ期临床试验之后，在中国再单独做一个桥接试验，或者做一个单独的Ⅲ期临床试验，再向中国药监局提交上市申请。也可以用境外亚裔人群的数据向中国药监局申报上市，但是可能就会慢很多。

跨国药企在开展国际多中心临床试验时，可以在中国同步启动Ⅰ期临床，这是我国药品审评审批制度改革中，非常重要的一大变化。2025年，我国国际多中心临床试验登记已达410项，较2020年翻了一番。作为药物首次进入人体的关键环节，去年我国Ⅰ期临床试验数量已超过美国，跃居世界首位。

上海市卫生和健康发展研究中心主任 金春林：Ⅰ期临床试验是药物首次用于人体的阶段，主要目标是评估药物的安全性、耐受性。Ⅰ期临床试验处于整个研发链条的最前端，是从0到1验证药物能否在人体中安全的关键一步。Ⅰ期临床试验占比高，说明我国早期研发管线极其活跃，源头创新不断增强，跨国药企将中国纳入了全球早期的研发版图。

另一个重大变化，是审评审批速度的提升。我国已搭建起突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序四大加快通道。本次新药正是通过获得突破性治疗品种认定，并纳入优先审评审批程序，审评审批用时压缩至130个工作日以内。

上海市卫生和健康发展研究中心主任 金春林：130个工作日，大概6个月，已经是国际领先的速度。美国食品药品监督管理局的优先审评为6个月，标准审评为10个月，欧洲药品管理局加速审评约6~9个月，所以中国已经是国际上最快的审评速度。

全国政协委员 中国医学科学院肿瘤医院主任医师 赵宏：“全球新”药物第一个获批上市，意味着前面没有可参照物，不存在可以摸着石头过河，可能是别人摸着我们的审评过河。所以这就对于我们的药品审评机构的专业能力有一个非常高的要求。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师 李宁：十几年前，靶向药第一次上市的时候，中国比美国慢了十五年左右;在免疫药上市的时候，中国比美国慢了大概六七年;到细胞治疗的时候，我们这个时间已经缩短到一到两年;再到现在的首报首批，中国患者反而能够更早地用到创新药，我觉得这是一个巨大的进步。

过去，中国在全球新药研发中处于末端，跨国药企的临床试验经常是在欧美进入Ⅱ期甚至Ⅲ期，才能在中国开展，因此，我们新药的上市自然比人家晚好几年。

如今不同了，越来越多的新药试验一开始就在中国同步展开。试验提前了，审批加快了，境内外同步上市的新药自然也越来越多，这当然是好事儿。

但必须清醒地看到，上市，仅仅是第一步。从上市批文，到医院药架，再到患者药方，这中间的每一个环节都可能成为“梗阻”。创新药从“有”到“用”，这最后一公里，还有很多的问题需要解决。

本周一(7月20日)，工信部披露，今年上半年，我国获批上市的38款创新药中，超过80%是国产创新药。截至6月底，创新药对外授权交易总额约1100亿美元，在研新药数量约占全球30%，位居世界第二。从仿制药生产大国，到创新药输出大国，中国的创新药市场正在发生重大变化。

国家癌症中心药物临床试验中心主任医师 李宁：现在在我的肿瘤领域，没有任何一款新药是国外进行到了Ⅲ期，而中国没有进行研发的。我们的工业技术水平没有问题，我们的研发也没有问题，我们验证效率会比人家高。所以很多情况下，我们会达到弯道超车，乃至直道超车的可能性。我相信，更多的药物会在中国的市面上先服务到中国的患者。

但是，一款创新药，从实验室到临床，再到惠及患者，需要经历一个漫长的链条，不是简单的事。今年两会，全国政协委员赵宏就呼吁，要关注创新药的可及性问题。

全国政协委员 中国医学科学院肿瘤医院主任医师 赵宏：药物通过审评做完Ⅲ期临床试验，经过严格的审核批准它上市，接下来它首先要和医保局进行国谈，进入一个大的目录，进入目录之后才到各省。各省有药品的挂网，再接下来才是医院，大的医院基本上都有药事委员会，来决定医院会引进哪些药品，之后医生才能够进行处方。

事实上，新药从临床试验阶段，可及性难题便已显现。名额少、门槛高、试验点又集中在大城市。本周五(24日)，记者在一家肿瘤医院看到，一位肺腺癌患者在参与新药Ⅲ期试验14个月后，病情得到明显控制。

中国医学科学院肿瘤医院药物临床试验研究中心研究医生 刘冬妍：跟她最开始诊断的时候比，主要在肺上的病灶有明显缩小。她用的这一组药物里面，分为两个部分，一部分是上市药物，一部分是没有上市的药物，其实根本就是市面上买不到的一种药物。

渐冻症患者小刘，也是从创新药临床试验中，首先获益。

用药8个月后，病程被按下了暂停键，停药后至今依然稳定。曾经需要家人合力扶起的她，如今借助凳子能独立站起。目前，该药已完成Ⅱ期临床试验，但能像小刘一样入组的患者，还是少数。

渐冻症患者 小刘：很多人发私信会问我，我有时候回不过来，我就直播的时候跟他们讲，告诉他们怎么一步步去操作，申请临床试验报名。多数人可能不太符合要求，有的人他们甚至会寻求一切办法尝试。

全国政协委员 中国医学科学院肿瘤医院主任医师 赵宏：几乎每个门诊都有可能会碰到这个病人可能满怀希望来，他想来入组，但是最后入不了组，可能他在现场就哭了，因为这种真的是非常难受的。

针对无法入组试验的危重症患者，赵宏医生呼吁，加快完善拓展性同情用药制度。根据《中华人民共和国药品管理法》，对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。

全国政协委员 中国医学科学院肿瘤医院主任医师 赵宏：药监局很早也出台了一个征求意见稿，这也充分反映了我国监管部门还是重视这样的人群，要把征求意见稿落地，告诉大家什么样的病人可以申请同情给药，到底由谁来评价这个病人是不是能够接受同情给药，在给药的过程当中要监测哪些重要的信息和指标，尤其是不良反应。

在赵宏医生看来，创新药获批上市后，哪怕进入了医保目录，也可能进不了医院。因为降价后的创新药，单价依然较高，在按病组或病种分值的医保支付方式下，容易推高治疗费用，导致医保额度超标。

全国政协委员 中国医学科学院肿瘤医院主任医师 赵宏：因为我们的DRG和DIP(医保支付方式)的标准，都是按照过去一年或者过去几年的平均标准来制定的，新药肯定会比老药价格更高一点。如果超出了这部分标准，就面临着可能有一部分医保拒付，甚至有一部分处罚。

对此，国家医保局在去年就提出，对合理使用医保目录内创新药的病例，不适合按病种标准支付的，支持医疗机构自主申报特例单议。

全国政协委员 中国医学科学院肿瘤医院主任医师 赵宏：真正在医疗实践过程里面，其实特例单议的比例相对较低。我们也呼吁有一些更加容易执行的、可推广的政策，比如DIP和DRG(医保支付方式)的豁免，只要是严格符合这个适应症的，不纳入到DRG的考核，至少从医生使用的角度来讲，这个障碍可能能够在很大程度上去除。

新药获批上市的消息，总能让人感到振奋。但振奋之余，高昂的价格往往又让很多患者望而却步，尤其是罕见病、癌症的药品，动辄几万、几十万，让很多家庭难以承受。

但是从另一个视角，药企也有自己的利益，业内有个著名的“三个十”规律：研发一款新药，平均耗时十年，投入超过十亿美元，而成功率只有十分之一。

所以，价太低了，创新就会熄火;价太高了，患者又用不起。两者之间怎么平衡，只靠医保集采谈判的砍价还远远不够，国际上比较成熟的做法是多元支付，尤其是让商业保险发挥更大的作用。新药当然不该是奢侈品，但也不能是白菜价，这道题，没有简单的答案，但应该有更好的解法。

一个月前，上海一家药企研发的全球首款针对实体瘤的CAR-T细胞治疗产品，被国家药监局批准上市。用于治疗符合条件的，晚期胃癌和食管胃结合部腺癌患者。

本周，上海仁济医院已顺利完成4例患者的细胞采集工作，这款产品也开始进入落地使用阶段。但是，这款新产品上市之初，因为每人份99万元的定价，再次引发了舆论对创新药可及性问题的关注。在研发者看来，CAR-T制备工艺极为复杂，研发与生产成本高昂，企业必须考虑产品的利润。

今年3月，国务院办公厅发文明确：对创新程度高、临床价值大的高水平创新药，支持在上市初期制定与高投入、高风险相符的价格，在一定时期内保持价格相对稳定。

新的政策，目的是鼓励企业的创新。而从患者角度的好消息是，在今年基本医保目录与商保创新药目录调整申报工作中，这款CAR-T产品已申报商保创新药目录。

科济药业创始人 上海交通大学医学院附属仁济医院博士生导师 李宗海：我们目前还没有考虑进医保的问题，因为目前来说，我们认知现在自体CAR-T要进入医保挑战还是挺大的。从医保这个口袋一下子要承受这么多自体CAR-T的治疗，我觉得这个压力有点大，目前来看，现在目标主要还是奔着丙类(商保创新药)目录。

事实上，近年来，创新药进入基本医保目录的速度已经明显加快。国家医保局去年统计，新药从获批上市到纳入医保目录获得报销的时间，已由原来的5年左右降至1年左右，约80%的创新药可以在上市两年内纳入医保支付范围。显然，创新药进入医保需要时间，这时，商业保险等其他机制应该发挥作用。

2025年，我国首版商保创新药目录落地，如今，此类CAR-T产品纳入到商保创新药目录，有望购买通过商业保险进行报销。而在今年5月的新一轮改革中，商保创新药目录与医保目录衔接机制建立起来，纳入2025年商保创新药目录的药品，可直接申报国家医保目录，不受上市时间五年内的限制。

中央财经大学副教授 刘春生：这里面其实都需要商保先探路，商保承接价值比较高的这一块，来帮助药企早期回收自己的成本，同时一些用户、患者能够通过保险，以小来撬动大的收益。商业保险积累到了大量的数据，药企回收了前期的成本之后，规模化的运行使得药企降价的能力也逐渐展现出来了。在这种情况下，我觉得进入到医保的体系，就是一个顺理成章的过程。

在全国政协委员赵宏看来，基本医保负责“保基本”，商业保险满足差异化，在两者之间，还应发展普惠型商业保险，以破解商保保费高、门槛高的问题。

全国政协委员 中国医学科学院肿瘤医院主任医师 赵宏：中国的商业医保包括基本医保补充险，实际上普及率还是相对比较低，大家需要去考虑一个性价比。其实是可以在基本医疗保险的基础上，再建立一层普惠型医疗保险，它是对盈利的要求不是那么高，国有的大型保险公司一起来发起建立一个第二层次的改善型医疗保险。在这个保险的范围之内，尽可能满足老百姓不同层次医疗的一些需求。

从患者远赴海外买药，到全球新药中国首发，巨大的变化证明了一件事：制度可以改变速度，当审批的环节被精简、通道被拓宽，中国的新药就能跑在世界前面。

但这仅仅是一个开始，接下来要回答的问题是：跑得快的新药，能不能更快地跑进医院、跑进药方、跑进患者的需求。这考验的，是整个医疗体系把创新转化为公共福祉的能力。

为此，改革必须持续深化，每一个环节都必须与时间赛跑，让药企能创新，让医生能开药，让越来越多的患者能用得上。当“中国首发”不再只是新闻里的纪录，而是真正让患者多了一种选择，多了一份希望，创新药的速度，才能真正转化成国民健康的温度。

来源：央视新闻

制片人丨吕志佳 徐新主编丨李瑾编导丨李昂 李昕璘 沈泳儿 张大鹏